本文目录

1. 现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度
2. 基因疗法真的能治愈癌症吗
3. 基因疗法有什么最新进展
4. 肿瘤基因，我们真的有必要去做基因检测吗

现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度

基因疗法，是通过对基因的改变，达到治疗因基因缺陷导致的病症。理论上看起来比较简单，但基因疗法的经过30多年的发展，最近才得以引用到临床疾病治疗上。

梳理一下近两年来基因疗法的重大新闻：

2016年5月，葛兰素史克（GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，这是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法。据悉，这种疗法可以用于治疗儿童重症联合免疫缺陷症（简称SCID），这种病症是一种罕见遗传病（因基因突变引起），患者的免疫功能几乎完全丧失，对细菌、真菌、病毒和原虫感染均缺乏抵抗力。

2017年10月，美国FDA批准美国风筝制药公司的一种基因疗法，用于治疗对至少2种成人大B细胞淋巴瘤患者，临床数据显示其有效率为51%。

2017年11月，美国加州大学旧金山分校完成了一项人体内基因编辑的操作，受试者是44岁的亨特氏综合征患者（由基因突变导致）。人体内基因编辑技术和之前的“基因疗法”完全不同，之前的疗法是科学家们在培养皿中编辑人类细胞，再注射回人体内，并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。人体内基因编辑也可以视为基因治疗技术的重大进步，但其具体的效果还有待验证。

基因疗法应用前景广阔，但目前存在的问题也比较明显——不经济。因为基因导致的遗传病症，通常都是罕见病，所以制药公司耗费巨资开发出来的技术，市场空间是比较有限的，因此客单价非常高。比如上文提到的淋巴瘤疗法，在美国的定价高达37.3万美元，另外一种治疗白血病的疗法，价格为47万美元，这都已经超出绝大部分人的承受能力。所以，基因疗法究竟能否推广开来，不仅仅取决于技术，还取决于降成本的空间。

基因疗法真的能治愈癌症吗

谢谢邀请。

我是克分癌症康复与免疫疗法研究院研究员，日本出版的《所有的癌细胞都消失了：抗癌免疫疗法46人的证词》一书的翻译人员。

对于基因疗法，我的了解是，今年8月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华的CAR-T疗法上市，用于治疗2-25岁急性淋巴白血病(ALL)，这是FDA批准的首款基因疗法。

临床效果，在最早接受这一疗法治疗的患者中，27位病人的癌细胞治疗后完全消失，20位病人在半年后复查，仍然没有发现任何白细胞。

不过，现在有的媒体每逢新药便提及“批准首个基因疗法”并不严谨，因为全球批准的基因疗法已经很多。比如，2014年4月FDA批准了美国圣地亚哥Celladon医药公司的心衰基因疗法；2015年10月和12月，安进公司的溶瘤病毒药物T-Vec在美国和欧洲获准上市。

我们可以看到的是，每个批准的基因疗法所应用的疾病并不相同。

根据我掌握的情况，任何一种疗法都不是全能的。

比如CAR-T疗法，目前仅用于治疗3-25岁急性淋巴白血病，也就是血液肿瘤。对于实体肿瘤，目前并没有明确的临床数据和案例证明它的有效性。

不过，对于癌症患者来说，应该是好消息不断，不断有新的治疗技术让不少癌症患者完全康复，这样的病例已经有很多。比如我最近参与翻译的《所有的癌细胞都消失了》一书，记录了46位通过新生命元素疗法临床治疗的癌症患者，他们现在已经完全康复。

11月15日到17日参加在韩国科学院举行的2018亚太癌症康复与免疫疗法研讨会时，了解到目前新生命元素第一期产品已经成型，即将在日本、韩国投放市场。

我很想对癌症患者说的是，癌症已非不治之症，大家一定要有一个积极地心态去积极治疗，相信肯定会好起来的。

对我用心写的每一篇文章大家觉得有用，一定要记得分享哟，这样能够帮助更多的癌症患者树立信心。

也请不要吝啬您的手指，轻轻一点，赞一个，关注下我，对我都是很大的激励。

基因疗法有什么最新进展

刚刚，德国和意大利研究人员报告了一个基因疗法中的世界首次，即第一次用基因疗法成功修复了一个人几乎全部的皮肤。

论文刚刚在11月8日在英国《自然》（Nature）网站上公布，这时接受治疗的病人已经好了快两年了。这是一名从叙利亚到德国的7岁小男孩难民，他很不幸患上了一种叫做结合性大疱性表皮松解症（Junctionalepidermolysisbullosa）的疾病，就是因为一些皮肤细胞中的基因发生了不好的突变，导致皮肤中不能正常合成一些蛋白质，后果就是皮肤极其缺乏弹性，稍微一碰就可能出现水泡和疤痕，并且不能像正常人的皮肤那样自我修复损伤。

这个可怜的小男孩试过了许多治疗方法都不奏效，发展到全身80%的皮肤都出现了问题，由于相关症状影响，体重下降到17公斤，可以说是威胁生命了。

他作为难民，不幸中的大幸是到了医学发达的德国。德国波鸿鲁尔大学（Ruhr-UniversityBochum）等机构的研究人员在征得其家庭同意和有关方面批准后，在他身上尝试了最新的基因疗法。就是先从他身上尚完好的皮肤中取下一小块，使用病毒工具运载正确的基因，修正皮肤细胞中的基因变异。然后大量培育这些经过基因修正的皮肤细胞，最后将其移植给小男孩。

2015年10月，小男孩开始接受皮肤移植手术，总共接受了0.94平方米经过基因改造和人工培育的皮肤。2016年2月，他被允许出院。现在已经又过了快两年，这名小男孩生活正常，移植的皮肤与他身体结合良好，可以正常生成相关蛋白质。

这是基因疗法的一个重大进展，《自然》网站不仅将相关论文放在头条，还特别邀请专家配发了点评文章。皮肤是人体上最大的器官，一个得了严重皮肤病的人几乎所有皮肤都可以用基因疗法更换治好，不得不让人感慨科学的飞速进步和神奇。

肿瘤基因，我们真的有必要去做基因检测吗

目前，并不建议普通人常规做肿瘤基因检测。

基因检测是采用血液、其他体液或组织，通过对DNA序列进行测定，了解DNA分子信息，从而预知身体患疾病的风险，肿瘤基因检测技术主要是筛查一些有可能存在的遗传性癌症的突变基因。

不少癌症有着一定的家族性，这已经是共识了，其中一部分已经被证实是人群携带了某种特定的突变基因，并可以遗传给下一代，从而增加了这些特定人群先天性患癌的风险，比如：大约有5%的乳腺癌是遗传相关的，是因为携带了BRCA1/2突变基因所致，这类人群同时也是卵巢癌的高发人群。最具代表性的就是美国著名影星安吉丽娜.朱莉，因为母亲患癌，她被检测出同样携带了突变基因，后来她选择了预防性切除乳腺，和预防性切除了双侧卵巢。

即使是这样，毕竟遗传相关的癌症还是占比很小的，大部分的癌症属于散发型，而且基于目前基因检测技术并不成熟，所以，目前在我国，并不推荐没有高危风险因素的普通人常规进行基因检测筛查，除非是具有明确的家族倾向。

好了，关于专家建议基因疗法和现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度的问题到这里结束啦，希望可以解决您的问题哈！